未被重視的基因突變，該突變與疾病的發(fā)生發(fā)展有著緊密的關(guān)聯(lián)。
以此為突破口，林宇提出了一種創(chuàng)新性的治療策略，即通過基因編輯技術(shù)修復(fù)這種突變基因，同時(shí)結(jié)合特制的小分子藥物，調(diào)節(jié)神經(jīng)細(xì)胞的代謝通路，促進(jìn)受損神經(jīng)細(xì)胞的再生。這一設(shè)想在理論層面得到了團(tuán)隊(duì)成員的一致認(rèn)可，但要將其付諸實(shí)踐面臨著巨大的挑戰(zhàn)。
基因編輯技術(shù)在人體應(yīng)用上的安全性和有效性需要進(jìn)行嚴(yán)格的驗(yàn)證，而特制小分子藥物的研發(fā)更是一個(gè)漫長(zhǎng)而復(fù)雜的過程。林宇和他的團(tuán)隊(duì)首先在細(xì)胞模型和動(dòng)物模型上進(jìn)行了大量的實(shí)驗(yàn)。他們?cè)趯?shí)驗(yàn)室里日夜守候，觀察細(xì)胞的變化，記錄動(dòng)物的行為學(xué)數(shù)據(jù)，不斷優(yōu)化基因編輯方案和小分子藥物的配方。
在這個(gè)過程中，他們?cè)庥隽硕啻问 ；蚓庉嫵霈F(xiàn)脫靶效應(yīng)，導(dǎo)致動(dòng)物出現(xiàn)了其他健康問題；小分子藥物在臨床試驗(yàn)前的毒性測(cè)試中表現(xiàn)出了潛在的風(fēng)險(xiǎn)。但林宇始終沒有放棄，他鼓勵(lì)團(tuán)隊(duì)成員從失敗中吸取教訓(xùn)，重新審視實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)和技術(shù)路線。
經(jīng)過數(shù)年的不懈努力，他們成功地克服了基因編輯的技術(shù)難題，將脫靶風(fēng)險(xiǎn)降低到了可接受的范圍。同時(shí)，通過對(duì)小分子藥物結(jié)構(gòu)的反復(fù)修飾和優(yōu)化，使其在保持療效的前提下，安全性得到了顯著提升。
終于，他們迎來了首次人體臨床試驗(yàn)。林宇站在臨床試驗(yàn)中心的監(jiān)控室里，心情無比緊張。當(dāng)?shù)谝晃换颊呓邮苤委熀?，?jīng)過一段時(shí)間的觀察，各項(xiàng)指標(biāo)都顯示出了積極的變化?；颊叩恼J(rèn)知能力逐漸恢復(fù)，運(yùn)動(dòng)功能也得到了改善。隨著越來越多的患者參與試驗(yàn)并取得良好效果，林宇知道，他們?cè)谒帉W(xué)領(lǐng)域取得了又一個(gè)重大突破。
這一突破不僅為全球數(shù)百萬神經(jīng)退行性疾病患者帶來了希望，也讓林宇在藥學(xué)史上留下了濃墨重彩的一筆。他的名字被銘刻在醫(yī)學(xué)的光輝殿堂，成為了激勵(lì)一代又一代科研人員不斷探索未知、攻克疑難病癥的榜樣力量。此后，林宇繼續(xù)投身于藥學(xué)研究的前沿陣地在人體上進(jìn)行基因編輯臨床試驗(yàn)是一個(gè)極其復(fù)雜
